英矽智能启动 ISM001-055 首次人体试验，快速推进其端到端人工智能平台所发现新药的临床验证

2021 年 11 月 30 日，美国纽约/中国香港---由端到端人工智能（AI）驱动的药物研发公司英矽智能（Insilico Medicine）今天宣布，在 ISM001-055 的首次微剂量人体试验中，已完成第一例健康志愿者的临床给药。

ISM001-055 是由英矽智能端到端人工智能药物研发平台 Pharma.AI 所发现的候选药物，这是一种具有全球首创新药潜力、针对全新靶点的全新小分子抑制剂，正在被开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF），一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病。在完成临床申报所需的研究后，英矽智能启动了微剂量组试验，以确定该候选药物在人体中的药代动力学特征。该微剂量组试验正在澳大利亚开展，将通过静脉注射的方式对健康志愿者完成 ISM001-055 的临床给药。

在多项临床前研究包括体内外生物学、药代动力学和动物安全性研究中，ISM001-055 均表现出巨大的开发潜力。该化合物显著改善了肌成纤维细胞的形成，而控制肌成纤维细胞的形成有助于减缓纤维化的发展。同时，ISM001-055 的全新靶点还与泛纤维化领域的其他适应症具有潜在相关性。

英矽智能首席科学官任峰博士表示，“我们非常高兴看到英矽智能的首个抗纤维化候选药物进入临床试验。我们相信这是人工智能药物发现史上的一个重要里程碑。据我们所知，这是有史以来首个由人工智能发现的具有全新靶点和新分子结构的候选药物。英矽智能利用端到端人工智能驱动的药物研发平台，包括生成生物学和生成化学，来发现全新生物靶点并设计具有药物特性的新分子结构。ISM001055 是该药物研发方法下第一个进入临床的化合物，我们预计在不久的将来会有更多的此类化合物进入临床。” 

此前，英矽智能利用自主开发的生成张量强化学习模型(GENTRL)，在创纪录的时间内针对已知靶点生成类药物分子并发表相关论文，证明了其人工智能平台生成小分子化合物的能力。公司还通过深度学习技术识别全新的生物靶点，展示了其利用人工智能技术探索靶点的概念。这个全新的抗纤维化项目结合了这些靶点发现和生成化学的能力。值得注意的是，从靶点发现到提名临床前候选药物，英矽智能完成这个过程仅用时 18 个月，研发投入仅 260 万美元。

2013 年诺贝尔化学奖得主、英矽智能科学咨询委员会成员Michael Levitt 博士表示，“英矽智能实现了这一突破性的里程碑令人印象极为深刻。许多药物都是不经意间发现的，当科学家为一种疾病设计药物，然后他们发现它实际上对另一种不同疾病也有效。人工智能为药物发现提供了一种方法，搜索信息并发现信号，这使得药物发现的成功不是偶然发生的，而是一种可重复的方法和步骤，这种技术是革命性的。”

英矽智能创始人兼首席执行官 Alex Zhavoronkov 博士表示，"这一成果让我印象深刻，不仅在于较低的研发成本或较快的研发速度，而且它还证明了我们的 Pharma.AI 平台可以克服药物研发这一阶段的低成功率问题。很少有制药公司发现全新的泛疾病靶点，针对靶点设计新的化合物，并将项目推进到临床试验的例子，据我所知到目前为止还没有公司在人工智能的驱动下实现这一点。临床前靶点发现的失败率非常高，即使靶点在临床前的动物模型中得到验证，在 2 期临床实验中超过一半的失败也是由于靶点选择所导致的，靶点发现是生物医药行业的根本挑战。在 ISM001-055 项目中，我们使用了结合生物学和化学的端到端人工智能，并在多个临床前模型中评估候选药物的有效性和安全性。" 

关于英矽智能

英矽智能是一家由端到端人工智能（AI）驱动的药物研发公司，通过下一代人工智能系统连接生成生物学、生成化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。英矽智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域， 推进并加速创新药物研发。更多信息，请访问网站: www.insilico.com。

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